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06/04/2011	Redacción
El uso de un inhibidor de la histona deacetilasa  (HDCA) corrige el daño causado por la enfermedad de Niemann-Pick tipo C (NPC1) y permite que las células del enfermo puedan funcionar con normalidad. La enfermedad de Niemann-Pick tipo C consiste en un defecto genético que impide que las células usen adecuadamente los lípidos. Las células del cerebro se ven especialmente afectadas y su destrucción normalmente produce la muerte de los enfermos durante la adolescencia. Actualmente no existe tratamiento disponible. Imágenes detalladas, obtenidas por la Universidad de Cornell, han mostrado pruebas vivas de la eficacia de un medicamento que hace que las células NPC se conviertan en células humanas normales después del tratamiento. Los inhibidores de la HDAC pueden corregir los defectos de almacenamiento de colesterol en las células mutantes NPC1, lo que constituye una base potencial de las opciones de tratamiento para la enfermedad de NPC. Los inhibidores de la histona deacetilasa tienen una amplia gama de usos potenciales en enfermedades raras y en varias formas de cáncer, incluyendo la leucemia, donde puede aumentar el número de células de la médula ósea.